4月27日，諾華宣布針對(duì)黑色素瘤的雙靶治療藥物甲磺酸達(dá)拉非尼膠囊（泰菲樂(lè)）和曲美替尼片（邁吉寧）在北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院開(kāi)出中國(guó)的首張?zhí)幏剑瑫r(shí)在全國(guó)37個(gè)城市全面鋪貨。

泰菲樂(lè)和邁吉寧雙靶聯(lián)合治療已于2019年12月獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)用于治療BRAF V600突變陽(yáng)性的不可切除或轉(zhuǎn)移性黑色素瘤，并于2020年3月獲批用于BRAF V600突變陽(yáng)性的III期黑色素瘤患者完全切除后的輔助治療，成為國(guó)內(nèi)第一個(gè)具有BRAF V600突變的晚期黑色素瘤及黑色素瘤輔助治療雙適應(yīng)癥的靶向治療藥物。該聯(lián)合治療方案在中國(guó)的上市，正式開(kāi)啟國(guó)內(nèi)黑色素瘤治療雙靶時(shí)代，雙靶組合將為中國(guó)黑色素瘤患者帶來(lái)更好的治療和更長(zhǎng)的生存獲益。

中國(guó)黑色素瘤的診治面臨巨大的需求缺口

黑色素瘤源于黑色素細(xì)胞的惡變，除宿主因素外，目前認(rèn)為黑色素瘤可能與環(huán)境因素如紫外線照射，長(zhǎng)期慢性損傷和不恰當(dāng)處理等有關(guān)。我國(guó)黑色素瘤每年新發(fā)病例在2萬(wàn)例左右，肢端、黏膜型黑色素瘤是我國(guó)常見(jiàn)的臨床亞型。從分子遺傳學(xué)角度，黑色素瘤存在一些驅(qū)動(dòng)基因突變，導(dǎo)致黑色素細(xì)胞惡變成黑色素瘤細(xì)胞，并促進(jìn)黑色素瘤細(xì)胞加速向晚期發(fā)展。其中，BRAF突變是黑色素瘤最常見(jiàn)的基因突變類(lèi)型，每四位中國(guó)黑色素瘤患者中，就可能有一位發(fā)生BRAF V600突變。

中國(guó)黑色素瘤治療領(lǐng)域的學(xué)術(shù)帶頭人、北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院副院長(zhǎng)郭軍教授表示：“BRAF基因突變是黑色素瘤發(fā)生發(fā)展的驅(qū)動(dòng)基因突變，有了它，黑色素瘤的發(fā)展速度會(huì)非?？臁＿^(guò)去化療對(duì)于BRAF V600突變的患者幾乎沒(méi)效，但現(xiàn)在我們有了雙靶藥物，有效率將近70%。如果把有突變的黑色素瘤進(jìn)展比喻成飛馳的高鐵，雙靶治療就類(lèi)似于一個(gè)雙頭導(dǎo)彈，直接擊中了它的驅(qū)動(dòng)系統(tǒng)，從前后兩端擊毀列車(chē)的拉力和推力，迫使它停下來(lái)。這個(gè)意義非常大?！?/p>

雙靶機(jī)制開(kāi)啟晚期治療及輔助治療新格局

從機(jī)制上講，如果黑色素瘤中的BRAF基因一直處于激活狀態(tài)，導(dǎo)致MAPK通路下游的MEK/ERK也持續(xù)激活，進(jìn)而導(dǎo)致細(xì)胞不受控生長(zhǎng)、增殖。甲磺酸達(dá)拉非尼膠囊（泰菲樂(lè)）是一種強(qiáng)效和選擇性BRAF激酶活性抑制劑 ，曲美替尼片（邁吉寧）是一種可逆的、高選擇性MEK1和MEK2激酶活性的變構(gòu)抑制劑。這兩種藥物聯(lián)合使用，可以達(dá)到同時(shí)抑制BRAF和MEK兩個(gè)靶點(diǎn)，使病灶得到快速且顯著的緩解。

多項(xiàng)全球關(guān)鍵性臨床研究結(jié)果顯示，對(duì)比靶向單藥治療，雙靶治療可幫助晚期BRAF V600突變黑色素瘤患者，得到更高的疾病緩解，實(shí)現(xiàn)更長(zhǎng)的無(wú)進(jìn)展生存。同時(shí)，雙靶治療在輔助治療方面，可顯著降低術(shù)后復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)，現(xiàn)有的臨床研究結(jié)果顯示，過(guò)半的III期黑色素瘤BRAF V600突變的患者實(shí)現(xiàn)了長(zhǎng)期無(wú)復(fù)發(fā)的生存，并有可能治愈。

泰菲樂(lè)和邁吉寧已經(jīng)在美國(guó)、歐盟、瑞士、加拿大和日本等多個(gè)國(guó)家和地區(qū)批準(zhǔn)上市，5年來(lái)全球已經(jīng)有超過(guò)100,000位患者從中獲益。2019年新修訂的中國(guó)臨床腫瘤協(xié)會(huì) (China Society of Clinical Oncology, CSCO)指南也將其列入BRAF V600陽(yáng)性黑色素瘤晚期治療和輔助治療的專家推薦用藥。為了能夠盡早造福中國(guó)患者、確保終端可及性，泰菲樂(lè)和邁吉寧在獲批后加速完成全國(guó)37個(gè)城市的鋪貨，4月27日首張?zhí)幏揭言诒本┐髮W(xué)腫瘤醫(yī)院開(kāi)出。

患者援助項(xiàng)目開(kāi)啟，進(jìn)一步增強(qiáng)可負(fù)擔(dān)性

為了減輕患者疾病負(fù)擔(dān)，讓更多患者能夠用上好藥，在滿足市場(chǎng)可及性的同時(shí)，中華慈善總會(huì)開(kāi)展的“諾愛(ài)加倍”黑色素瘤患者援助項(xiàng)目啟動(dòng)，將正式接受符合項(xiàng)目條件的患者申請(qǐng)，該項(xiàng)目涵蓋全國(guó) 31個(gè)省、市自治區(qū)，瑞士諾華公司將為該項(xiàng)目提供捐贈(zèng)藥品。